ALS Association - ALS Association

ALS Forening
ALS Association wordmark.svg
Forkortelse ALS Foreningen
Grundlagt 1985 ; 36 år siden ( 1985 )
Type Non-profit
Fokus fortalervirksomhed og patienttjenester
Beliggenhed
Område betjent
Forenede Stater
Præsident og administrerende direktør
 Calaneet Balas
Formand
 Sue Gorman
Indtægter
37 millioner dollars (2019)
Internet side als.org

Den ALS Association er en amerikansk non-profit organisation , at midler globale amyotrofisk lateral sklerose (ALS) forskning, giver pleje og programmer til mennesker ramt af ALS gennem sit landsdækkende netværk af kapitler, og arbejder med ALS fortalere rundt om i landet for statslige og føderale politikker, tjene mennesker, der lever med amyotrofisk lateral sklerose (ALS), også kendt som Lou Gehrigs sygdom. ALS Association er opdelt i forskellige kapitler, der hver betjener et bestemt geografisk område i USA og alle arbejder under paraplyen af ​​et nationalt charter og en administrator.

Forskning

ALS Association har partnerskaber med Sean M. Healey & AMG Center for ALS på Massachusetts General Hospital , ALS Finding a Cure og Muscular Dystrophy Association . Derudover er organisationen en forskningspartner for Answer ALS (startet af Steve Gleason ), Target ALS (grundlagt af Dan Doctoroff ) og ALS ONE. Organisationen yder også finansiering til ALS Research Forum, et projekt af Prize4Life , som siden er fusioneret med ALS Association.

På grund af bevidstheden og finansieringen fra Ice Bucket Challenge forpligtede foreningen næsten 90 millioner dollar i forskningsfinansiering mellem 2014 og 2018, en stigning på 187% i den årlige forskningsfinansiering. Dette omfattede $ 81,2 millioner på tværs af 275 forskningstilskud i USA og $ 8,5 millioner internationalt. Forskningen førte til opdagelsen af ​​fem nye gener forbundet med ALS:

  • NEK1 - mutationer af dette gen bidrager til både sporadiske og familiære tilfælde af ALS
  • KIF5A - KIF5A -proteinet fungerer inden for neuroner til at transportere materialer op og ned af axonen , en nervefibre, der transporterer information til muskelceller og også kaldes cytoskelet ; ALS -mutationen afkorter proteinet nær dets ende, så det fulde protein ikke dannes
  • C21orf2
  • TUBA4A - mutationer i dette gen destabiliserer mikrotubulus -netværket og reducerer dets repolymeriseringsevne; dette er en anden cytoskeletdefekt, som KIF5A
  • TBK1

Ifølge Hemali Phatnani, direktør for Center for Genomics of Neurodegenerative Disease ved New York Genome Center , førte midler fra udfordringen til oprettelsen af ​​en af ​​de største ressourcer af ALS- hele genom-sekventeringsdata , som er blevet delt med partnere jorden rundt.

I september 2020 rapporterede New England Journal of Medicine , at en ny lægemiddelkombination, AMX0035 , var sikker og effektiv til at bremse udviklingen af ​​ALS på en klinisk meningsfuld måde. ALS -foreningen havde ydet tidlig økonomisk støtte til forskning i AMX0035 med Ice Bucket Challenge -donationer. Efter resultaterne af de kliniske forsøg blev offentliggjort, lancerede ALS Association en andragende, hvor hun bad Amylyx Pharmaceuticals og Food and Drug Administration om at arbejde sammen om at gøre stoffet tilgængeligt for mennesker med ALS så hurtigt som muligt.

Offentlig politik

Efter fire års bestræbelser fra tusinder af mennesker, der er berørt af ALS for at dyrke betydelig bipartisan-støtte, blev ALS Handicap Access Act fra 2019 underskrevet i lov i december 2020. Dette lovforslag eliminerer den vilkårlige fem-måneders ventetid, der tidligere var påkrævet, før mennesker, der levede med ALS kunne trække på deres sociale sikringshandicapforsikringsydelser .

Plejeydelser

Fra 2020 er der 39 ALS Association -kapitler i hele USA, der betjener mennesker med ALS i alle 50 stater. Kapitlerne omfatter tjenester som patienthenvisninger til certificerede centre for ekspertise eller anerkendte centre (af tilknyttede klinikker) og koordinering af frivillige for at yde støtte og pusterum til omsorgspersoner.

Ice Bucket Challenge

I sommeren 2014 rejste Ice Bucket Challenge 220 millioner dollars efter at være gået viralt på sociale medier. ALS -foreningen modtog 115 millioner dollars af dette beløb. For at deltage blev enkeltpersoner udfordret til at hælde en spand isvand over sig selv og/eller donere penge til ALS -forskning og pleje. Enkeltpersoner som tidligere præsident George W. Bush , Bill Gates , Taylor Swift , Benedict Cumberbatch , LeBron James og Martha Stewart dumpede isvand på hovedet for at rejse penge til bekæmpelse af ALS. I alt uploadede omkring 17 millioner mennesker videoer af sig selv, der gjorde udfordringen, og videoerne blev set mere end 10 milliarder gange.

Fra udfordringen blev 115 millioner dollars indsamlet, og foreningen øgede antallet af serverede patienter med 28%. De fleste donationer blev brugt til forskning, men der var andre anvendelser. For eksempel købte lokale kapitler udstyr (el-kørestole, rollatorer, brusebænke osv.) Til ALS-patienter og kunne sørge for alle på deres respektive ventelister.

Foreningens kliniske netværk udvidede også med 50% som følge af finansieringen fra udfordringen. En undersøgelse foretaget af RTI International rapporterede 29 nye ALS -certificerede behandlingscentre for ekspertise, 20 nye anerkendte behandlingscentre og 7 nye tilknyttede klinikker. Også ifølge RTI har National Institutes of Health (NIH) investeret næsten 416 millioner dollars i ALS Association-finansierede forskere siden udfordringen.

Efter Ice Bucket Challenge 2014 forsøgte ALS Association at varemærke begrebet "ice bucket challenge". Efter tilbageslag trak foreningen varemærkeansøgningen tilbage. I begyndelsen af ​​2018 kritiserede en patientgruppe kaldet "Terminally Persistent" -koalitionen ALS Association for ikke at bruge de 115 millioner dollars, der blev tjent på Ice Bucket Challenge, lettere på forskning. Derudover klagede gruppen over, at organisationen ikke yder finansiering til BrainStorm Cell Therapeutics, et farmaceutisk selskab, der undersøger behandlinger for ALS og kører kliniske fase III -forsøg; ALS Association finansierer ikke fase III kliniske forsøg.

Bevidsthed og fundraising

Foreningens underskriftsindsamlingsarrangement hvert år er "Walk to Defeat ALS". Denne begivenhed afholdes hvert efterår til forår af lokale kapitler i foreningen i byer i hele USA. Siden starten i 2000 har denne begivenhed rejst mere end $ 265 millioner.

Referencer

  1. ^ "ALSA Form 990" (PDF) . Hentet 11. oktober 2019 .
  2. ^ "5 vigtige ting, ALS -foreningen gør" . 16. januar 2018.
  3. ^ "ALS Association investerer $ 3 mio. I platformforsøg for at fremskynde udviklingen af ​​behandlinger" . ALS Nyheder i dag . 20. januar 2020.
  4. ^ "ALS Association, ALS Finding A Cure og MDA Co-Fund Clinical Trial Grant til undersøgelse af genoprettelse af immunsystemets funktion til behandling af ALS" . MDA . 9. august 2019.
  5. ^ "Vores partnere" . Mål ALS . Hentet 2018-02-16 .
  6. ^ a b c d e "5 år senere inspirerer mand med ALS, der populariserede Ice Bucket Challenge, stadig" . I dag . Hentet 2019-11-06 .
  7. ^ a b c d e Strub, Chris. "Ice Bucket Challenge øgede ALS -foreningens årlige finansiering med 187%: Rapport" . Forbes . Hentet 2019-11-06 .
  8. ^ a b c d "Kolde kontanter: Hvad skal man gøre, når uventede penge strømmer ind" . Filantropiens krønike . 2019-07-17 . Hentet 2019-11-12 .
  9. ^ a b "ALS Ice Bucket Challenge brænder for ny genfund" . Medicinske nyheder i dag . Hentet 2019-11-12 .
  10. ^ Nicolas, Aude (21. marts 2018). "Genomfattende analyser identificerer KIF5A som en ny ALS-gen" . Neuron . 97 (6): 1268–1283. doi : 10.1016/j.neuron.2018.02.027 . HDL : 10138/301252 . PMC  5867896 . PMID  29566793 .
  11. ^ a b "KIF5A -gen forbundet med udviklingen af ​​ALS" . Lægemiddelgennemgang . Hentet 2019-12-10 .
  12. ^ van Rheenen, Wouter; Shatunov, Aleksey; Dekker, Annelot M .; McLaughlin, Russell L .; Diekstra, Frank P .; Pulit, Sara L .; van der Spek, Rick AA; Võsa, Urmo; de Jong, Simone; Robinson, Matthew R .; Yang, Jian (september 2016). "Genom-dækkende associeringsanalyser identificerer nye risikovarianter og den genetiske arkitektur for amyotrofisk lateral sklerose" . Naturgenetik . 48 (9): 1043–1048. doi : 10.1038/ng.3622 . ISSN  1546-1718 . PMC  5556360 . PMID  27455348 .
  13. ^ a b c Smith, Bradley N .; Ticozzi, Nicola; Fallini, Claudia; Gkazi, Athina Soragia; Topp, Simon; Kenna, Kevin P .; Scotter, Emma L .; Kost, Jason; Keagle, Pamela; Miller, Jack W .; Calini, Daniela (2014-10-22). "Eksomeomfattende sjælden variantanalyse identificerer TUBA4A-mutationer forbundet med familiær ALS" . Neuron . 84 (2): 324–331. doi : 10.1016/j.neuron.2014.09.027 . ISSN  1097-4199 . PMC  4521390 . PMID  25374358 .
  14. ^ Oakes, James A .; Davies, Maria C .; Collins, Mark O. (2017-02-02). "TBK1: en ny spiller i ALS, der forbinder autofagi og neuroinflammation" . Molekylær hjerne . 10 (1): 5. doi : 10.1186/s13041-017-0287-x . ISSN  1756-6606 . PMC  5288885 . PMID  28148298 .
  15. ^ a b c "Ice Bucket Challenge Great Aided ALS Research, Study Reports" . ALS Nyheder i dag . 2019-06-10 . Hentet 2019-12-12 .
  16. ^ Paganoni, Sabrina; MacKlin, Eric A .; Hendrix, Suzanne; Berry, James D .; Elliott, Michael A .; Maiser, Samuel; Karam, Chafic; Caress, James B .; Owegi, Margaret A .; Hurtig, Adam; Wymer, James; Goutman, Stephen A .; Heitzman, Daragh; Heiman-Patterson, Terry; Jackson, Carlayne E .; Quinn, Colin; Rothstein, Jeffrey D .; Kasarskis, Edward J .; Katz, Jonathan; Jenkins, Liberty; Ladha, Shafeeq; Miller, Timothy M .; Scelsa, Stephen N .; Vu, Tuan H .; Fournier, Christina N .; Glass, Jonathan D .; Johnson, Kristin M .; Swenson, Andrea; Goyal, Namita A .; et al. (2020). "Test af natriumphenylbutyrat -Taurursodiol for amyotrofisk lateral sklerose" . New England Journal of Medicine . 383 (10): 919–930. doi : 10.1056/NEJMoa1916945 . PMID  32877582 .
  17. ^ Belluck, Pam (2. september 2020). "2 universitetsstuderende drømte om en ALS -behandling. Resultaterne er i" - via NYTimes.com.
  18. ^ "Lægemiddelkombination bremser udviklingen af ​​ALS og kan markere 'ny æra' under behandling" . NPR.org .
  19. ^ "Kongressen vedtager ALS handicapforsikringsadgangslov, der afslutter 5 måneders ventetid på patientydelser" .
  20. ^ "Præsident underskriver S. 578" . SSA.gov . 28. december 2020.
  21. ^ a b c "5 vigtige ting ALS -foreningen gør" . ALS Nyheder i dag . 16. januar 2018.
  22. ^ "Ice Bucket Challenge og løftet - og faldgruberne - for viral velgørenhed" . Vox . 20. juli 2019.
  23. ^ "Ice bucket challenge: Hvor blev pengene af?" . NBC News . 31. august 2019.
  24. ^ RTI International (maj 2019). Evaluering af ALS Association Grant Programs (PDF) (rapport).
  25. ^ Ohlheiser, Abby (30. august 2014). "ALS Association trækker kontroversielle ansøgninger tilbage til varemærket 'ice bucket challenge ' " .
  26. ^ Retten, Emma. "ALS -patientgruppen er utilfreds med, hvordan 115 millioner dollars, der indsamles ved Ice Bucket Challenge, bliver brugt" . MarketWatch . Hentet 2018-02-16 .

eksterne links